广州明生堂生物科技有限公司


半路辞职学医:27岁患上必死绝症,哈佛学霸夫妻逆天改命

新闻资讯 患者,药物,蛋白,疾病,社群,夫妻,基因,科学,中心,病患者,妻子,反义,舞蹈病,专业,亨廷顿,寡核苷酸,无法,疗法,错误,母亲,报告,毒体,家属,逆天,学霸,绝症,投身,研究所, 03-24

本文作者:Klaith

当年轻的爱情面临死神的威胁,令人心碎的悲剧往往随之而来。

但是,如果年轻的恋人选择反抗,又会发生怎样的故事?

在罕见病科学研究领域,就有这样一对「神雕侠侣」。

当妻子罹患无药可医的罕见病,死亡不过是滴答作响的倒计时,夫妻两人放弃各自事业,共同投身疾病研究领域,奋力迎击命运的恶作剧。

当基因检测结果成为死亡判决

3 月 21 日,Science 发布了一篇题为 FOILING DEADLY PRIONS: Can the course of fatal prion diseases be changed by removing the protein before it goes bad? 的专题报道。文章中介绍了 1 月 4 日人类对抗朊毒体疾病的突破性进展:通过将反义寡核苷酸 (ASO) 的合成 DNA 片段注射到沐浴脊柱的液体中到达大脑,破坏信使 RNA (mRNA) 对于致病蛋白质的产生。

试验中使用的 ASO 被称为 ION717,而这一试验的启动可以说主要归功于两个人:Broad 研究所的 Sonia Vallabh 和 Eric Minikel。他们本来是对平常夫妻,如今已是朊病毒研究界的超级明星。而这一切还要从 14 年前开始说起。

作者摄

作者摄

漫画里,超人起飞去拯救世界;现实中,即使难以做到 Sonia、Eric 那样,罕见病患者仍然有机会成为属于自己的超人,帮助自己和更多人。


编辑:广州明生堂生物科技有限公司

标签:蛋白,罕见,患者,药物,社群,组织,核苷酸,疾病,舞蹈病,基因